España participa en un ensayo clínico pionero con zorevunersen que podría transformar el tratamiento del síndrome de Dravet
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| La investigación en epilepsia infantil |
La nueva terapia actúa sobre la causa genética de la enfermedad y no solo sobre las crisis epilépticas
España se suma a un ensayo clínico internacional que podría marcar un antes y un después en el tratamiento del síndrome de Dravet, una enfermedad rara, grave y sin cura que afecta a cientos de niños en el país.
El estudio evalúa el fármaco experimental zorevunersen, una terapia innovadora que no solo busca reducir las crisis epilépticas, sino que actúa directamente sobre la causa genética de la enfermedad, lo que abre la puerta a mejorar también el desarrollo cognitivo, el lenguaje y la movilidad de los pacientes.
El ensayo, en fase 3, ya ha comenzado en Europa y cuenta con la participación de España junto a otros países. En concreto, los centros seleccionados son la Clínica Universidad de Navarra, el Hospital Blua Sanitas y el Hospital Ruber Internacional, donde se reclutarán cuatro pacientes.
El síndrome de Dravet es una encefalopatía epiléptica de origen genético que aparece en el primer año de vida y provoca crisis graves, además de discapacidad intelectual y problemas motores y de conducta. En España se estima que afecta a entre 450 y 500 niños.
Hasta ahora, los tratamientos disponibles se han centrado exclusivamente en controlar las crisis, sin lograr mejorar otros aspectos del desarrollo. Sin embargo, este nuevo enfoque representa un cambio de paradigma, ya que intenta corregir el defecto en el gen SCN1A, responsable de la enfermedad en la mayoría de los casos.
El funcionamiento del tratamiento consiste en aumentar la producción de una proteína clave en el sistema nervioso, compensando el déficit causado por la mutación genética. Los primeros resultados ya han mostrado reducciones significativas en las crisis y mejoras en habilidades cognitivas y motoras.
Los especialistas consideran este avance como “histórico”, aunque insisten en que todavía es necesario confirmar su eficacia y seguridad en esta fase avanzada del ensayo, que se prolongará hasta 2028.
Si los resultados se consolidan, esta terapia podría convertirse en el primer tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad, mejorando de forma sustancial la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
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